在各种威胁儿童生存的恶性肿瘤中，白血病的发病率占三分之一以上，其次为恶性淋巴瘤、脑瘤、神经母细胞瘤等。目前，儿童肿瘤在发达地区已经成为儿童肿瘤不再是不治之症 万名患者长期无病生存 儿童及青少年的第二大死亡原因，在我国的年发病率为１０９／１００万，上海市每年新发病人数约４００例。
目前，北京、上海、苏州等城市逐步开展儿童大病医疗保险，为患儿提供了最大限度的经济支持，使一些肿瘤患儿得到有效治疗。因此，我国大中城市对儿童肿瘤患者的诊治水平和治疗效果，已经接近或赶上国际先进水平，如急性淋巴细胞白血并恶性淋巴瘤患儿的长期无病生存率约为７０％。在上海儿童医学中心，最长的无病生存纪录保持者——１９７２年接受治疗的一名男性患者现已年过四十，和正常人一样生活、工作着。
但是，在我国的广大农村和边远地区，大多数患儿仍不能得到合理和及时的治疗，甚至在确诊后放弃治疗。以急性淋巴细胞白血病为例，全国每年新发病约１．５万例，但是能接受合理治疗的仅为２００例左右，大多数孩子由于家长放弃而死亡。
国际小儿肿瘤协会２０世纪６０年代成立于法国巴黎，下设欧洲、亚洲、美洲和非洲分会，是世界最大的儿童肿瘤专家协会，每年在世界各地轮流召开年会，各分会则每两年举行一次会议。