病发肿瘤一般都让人联想到老者或者无法正常生活的人群，但是脑部的恶性肿瘤却并非如此，经统计发现，尽管脑瘤不是发病率和死亡率第一的疾病，但是在儿童和青少年中的发病率却排名第二，仅次于血癌。另外脑部疾病在治疗方面相当棘手，尤其是血脑屏障，是在脑和脊髓内的毛细血管与神经组织之间存在的一个调节界面，使药物和基因治疗都无法有效实施。因此医师所采用的治疗方法往往仅能靠手术切除与放射治疗为主。尽管如此，脑瘤患者的存活时间也仅短短数个月，治愈率一直很低。

1999年，美国食品药物监督管理局(FDA)批准了Scherjng—Plough所研发的抗脑瘤口服新药替莫唑胺。替莫唑胺属于一种烷基化药物，它可以透过DNA抑制癌细胞无限生长的能力。至此，脑癌患者总算有机会简化治疗手段。但是替莫唑胺在临床治疗上并没有明显地延长脑癌患者的生命，平均存活时间依然不足一年，甚至有一半左右的患者对于替莫唑胺的治疗没有反应，因此科学家希望有其他治疗方法来改善替莫唑胺的疗效。

《新英格兰医学期刊》近期发表了两篇与脑瘤的替莫唑胺治疗相关的研究报告，探讨了替莫唑胺未来在临床治疗上的应用。其中一篇是由欧洲癌症研究与冶疗组织的脑瘤与化疗组及加拿大癌症研究中心的临床试验组的研究人员共同发表的，他们通过临床试验发现：若脑瘤患者同时接受放射治疗与替莫唑胺治疗，则患者的存活时间与两年存活率均比只接受放射治疗患者的效果好。而另一篇研究则是由瑞士Vandois大学中心医院Hegi博士所带领的研究小组完成的。他们发现替莫唑胺治疗的成效与细胞内甲基鸟嘌呤化转移酵素(MGMT)的活性有关，若癌细胞的MGMT丧失活性，则替莫唑胺的治疗就有显著成效，反之，则没有明显的治疗效果。由于替莫唑胺因人而异的治疗成效，研究人员认为如果能先确认患者对药物的反应，则一来可避免药物带来的副作用，二来也可以节省无谓的庞大医疗花费。