RNAi存在于各种动植物体内，是一种调控基因表达的分子机制，与体液和细胞免疫一起形成了动植物体内免疫系统的三大支柱，可以从不同水平上来对抗体内外有害物质的干扰和侵犯。1998年，科学家首次发现，人类等生物体本身存在这种基因免疫机制。这一发现被公认为鉴定基因功能、调控基因表达和改变基因表型的简单而有效的方法，同时为预防和治疗人类疾病指明一条新途径。

研究发现，RNA干扰是通过大约21个核苷酸长的双链RNA（siRNA）高效地抑制靶基因，作用于动物和人体的内源和外源基因的表达。2001～2002年，课题组采用该技术先后对两批动物模型实施了治疗研究。据论文报道，hdm2是引起乳腺癌的重要基因，他们通过人工模拟合成针对hdm2基因的双链RNA（hdm2－siRNA），导入已患人乳腺癌的裸鼠体内，发现可以明显抑制hdm2的表达，同时引起一系列与肿瘤生长相关的信号传导反应，抑制了乳腺癌的生长。此外还发现，hdm2－siRNA具有活体内的抗肿瘤活性，能促使乳腺癌临床治疗药物丝裂酶素（mitomycin）更有效地杀死乳腺癌细胞，提高抗癌效果。因此hdm2－siRNA可能成为一种治疗人乳腺癌和其他肿瘤的很有前景的基因特异性药物。