意大利小儿血液病和肿瘤研究组Testi说,ATRA可使急性PML病人的预后显著改善。Testi等报告了ATRA和伊达比星联合疗法治疗124例新诊断为急性PML 患儿的长期结果。
结果显示,110例(96%)患儿获血液学完全缓解;在诱导缓解期,死亡4例;2例患儿出现ATRA综合征,10例患儿出现脑假性肿瘤。
在巩固治疗期后,91/94例患儿PCR法维甲酸受体(RAR)阴性,后者是PML细胞的标志物。10年总生存率为89%,血液学无病生存率为78%。维持治疗采用 ATRA加化疗的患儿,10年“分子”无病生存率(77%)比单用ATRA者(42%)显著高。
2例患儿分别于确诊后36个月和80个月出现治疗相关的骨髓增生异常综合征,该综合征均发生在完全缓解期,诊断骨髓增生异常时PCR-RAR都阴性。
Testi等说:“我们的研究证明,急性PML病人(包括成人和儿童)采用ATRA加伊达比星进行诱导化疗,完全缓解率高。但我们需根据病人的危险因素来调节缓解后的化疗强度。”
评论 美国加利福尼亚州奥克兰市儿童医院Feu er医师指出,该研究结果提示,将来急性PML病人的治疗强度可以减弱,以降低骨髓增生异常综合征和(或)心脏损害的发生危险。他说,现在治疗急性PML已有疗效更好和全身毒性更小的药,包括三氧化二砷和吉姆单抗奥佐米星(ozogomycin)。早期报告提示,应在新诊断急性PML病儿的治疗早期采用这些药。