美国加州大学旧金山分校等就AG–013736对晚期固体瘤患者的治疗效果进行I期临床研究。研究目标：确定最大耐受剂量，安全性，效果，药物代谢动力学和肿瘤血管的响应。AG–013736口服，一日一次或一日两次，28天为一个疗程，逐步增加剂量。结果：入选患者36例，数据采自至少接受两个疗程的治疗患者30例，其中乳腺癌11例，甲状腺瘤5例，肾细胞癌5例，肺癌4例，其他5例。MTD为5mg每日两次(在服药后2个小时内禁食)。毒性：当剂量>MTD(16例)，限制剂量的毒性（DLTs）是高血压(6 例)。当剂量
美国加洲大学旧金山多肿瘤研究中心就口服抗血管生成剂AG-013736治疗晚期固体瘤的安全性，临床效果和药代动力学进行临床研究。患者接受固定剂量的AG-013736，28天为一个疗程。第一组患者先接受单一剂量的AG-013736（10和30mg）；随后的剂量根据药代动力学做调准。第二组的使用剂量根据观察到的药物毒性增加或减少。结果：36位患者接受每日两次口服AG-013736治疗，剂量5到30 mg。限制剂量的毒性包括：高血压，咯血和口腔炎。高血压经药物处理可以消除，口腔炎一般可耐受，处理方式是降低使用剂量和中间用药停顿。AG-013736吸收快，用药后2-6小时内达到最高血浆浓度。AG-013736的最大耐受剂量和临床II的推荐剂量是 5 mg，每日两次，服用时禁食。AG-013736与抗酸性剂之间没有作用。有三例患者对治疗有部分反应（J Clin Oncol. 2005 Aug 20;23(24):5474-83. Epub 2005 Jul 18）。
美国加州大学医学院的Rini等就AG-013736对细胞因子难控制的肾细胞癌（RCC）治疗作用进行Ⅱ期临床试验研究。治疗方法：AG-013736 5mg，每日两次，4周为一个疗程。入组患者均为采用免疫疗法肿瘤仍进展的细胞因子耐受性(cytokine-refractory)转移性RCC，共52例晚期RCC患者，接受了AG-013736治疗。结果：根据RECIST标准，发现21例(40%)获部分缓解。中位随访1年（235-387天），仅13例(25%)患者肿瘤进展，3例（6%）患者因副作用（AEs）而中断治疗，对36(69%)例患者继续进行临床研究，仅有1例治疗有部分有效的患者复发（治疗232天后）。最常见的副作用高血压（17例）也易于药物控制，有1例患者因严重高血压停止治疗。其他有关的副作用主要1/2级：包括疲乏（29%），恶心（(29%），（27%），嘶哑（19%），厌食（17%），消瘦（15%）；3/4级副作用包括：高血压（12%），严重高血压（6%），腹泻（6%），疲乏（6%），水泡（4%），肢体疼痛（4%）。没有超过1级的嗜中性白血球减少症或血小板减少症。结论：AG-013736对细胞因子难控制的肾细胞癌的治疗效果确切，患者对治疗的耐受性良好，副反应易处理（2005 ASCO A ual Meeting）。
美国加州大学医学院Rixe对13例（7例有反应，6例无效）接受AG-013736治疗的患者肿瘤的血流和生物学效应进行监测。方法：采用CT灌注成像计算各种肿瘤灌注参数，局部血流和流量，平均通过时间，肝动脉流量。在治疗前和治疗后的1，2，4，6个月收集血清，ELISA检测VEGFs，VEGFR-1，VEGFR-2。结果：治疗有反应患者的肿瘤灌注(TP)下降。根据RECIST标准，6例经过治疗病情稳定或肿瘤进一步发展患者，有4例患者TP下降与临床改善相关。生物学参数与治疗有反应或无效之间没有关系（2005 ASCO A ual Meeting）。