基因治疗是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗。其产品形式是放在某个载体上的基因, 通俗地说, 就是拿基因当“药物”。基因治疗产品使细胞产生内源性的目的蛋白质或多肽, 从而发挥特异的生物治疗作用。它使得给药更加特异、高效和安全, 更加接近医学科学所期望达到的最高目标。基因治疗是对传统医学治疗的一场革命, 将对传统制药业产生深远影响和冲击。

传统的医药工业已经不再适应当今高技术发展的潮流, 这种高成本低产出的工业模式如果不寻求新的突破、寻求新的经济增长点, 必然要被历史淘汰。

国内外众多大型医药企业已经清醒地认识到这一点, 并纷纷投巨资参与基因药物的研究和产业化。基因治疗专业公司从 1995 年的十大公司, 到 1999 年的约30家, 2002年达300多家。一些大的跨国制药公司纷纷瞄准了这些中、小基因治疗公司, 与之形成战略合作, 以便争夺未来的新兴市常葛兰素公司和 SmithKline-Beecham公司去年完成合并, 而辉瑞公司和 Warner-Lambert 公司合并之后的新公司每年的研究开发预算将高达 50 亿美元, 重点放在基因技术并以此来支撑公司的长远发展。

另一方面传统制药企业也逐步加强同基因企业之间的联系, 开展战略合作,比如 Bristol-Myer qui 公司就把基因领域的预算拿出一半让外面的基因公司来开发新产品。卓有远见的医药企业家正在引导他们的企业进行自我革新, 及时地把握住世界医药工业发展的主方向——基因制药 , 以便在今后的医药工业竞争中立于不败之地。

美国权威机构对其类似产品做出预计, 在巨大的医疗需求和治愈重大疾病的潜力的驱动下, 基因治疗产品的销售额当年可能达到20 亿美元, 每年增长100%，2004 年将升至36亿美元,，2006年达到99亿美元。

一旦世界上第一个基因治疗产品被商业化推出, 基因治疗行业将迅速形成巨大的市场, 成为二十一世纪新的经济增长点。这种成功将带来巨大的社会效益和经济效益。一幅基因研究发展图显示, 基因治疗是当今基因生物技术的里程碑, 是二十一世纪的科学、医药和商业。