该试验中,首次复发时存在FLT-3变异的患者可以入组。入组时患者的中位年龄为58岁。依据患者复发前缓解的时间不同采用不同的化疗方案:缓解时间在1-6个月的患者采用MEC方案,缓解时间在6-24个月的患者采用高剂量阿糖胞苷治疗。患者被随机分组,试验组患者在开始化疗结束后2天开始每日2次服用CEP-701。结果显示,在17例服用CEP-701的患者中,10例在某种程度上得到缓解,其中5例完全缓解、3例完全缓解但血细胞计数未完全恢复,2例患者部分缓解。
研究小组分别在治疗前、治疗第15天和第42天时采集血浆样本。其中13例(76%)患者达到FLT-3活动度被抑制超过85%。FLT-3被抑制的水平,和治疗前CEP-701在体外试验中敏感是复发性AML完全缓解的条件。FLT-3被抑制水平低或CEP-701敏感性低的患者达不到缓解。而在另外17例仅接受化疗的患者中只有2例患者完全缓解、2例患者部分缓解。
研究者还指出,该药的耐受性良好。但对这类患者来讲,无论吞咽药物还是食物都是很困难的。